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Amyotrophie spinale - Le médicament Zolgensma ajouté à la Liste de médicaments

Le ministre de la Santé et des Services sociaux, Christian Dubé, annonce que le médicament ZolgensmaMC sera ajouté à la Liste de médicaments fournis en établissements de santé à compter du 20 octobre prochain.

Amyotrophie spinale - Le médicament Zolgensma ajouté à la Liste de médicaments
QUÉBEC, le 15 oct. 2021 /CNW Telbec/ - Le ZolgensmaMC est la première thérapie génique pour le traitement de l'amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire génétique progressive rare qui entraîne une perte irréversible de motoneurones. Le ZolgensmaMC a été évalué par l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS), qui en a reconnu la valeur thérapeutique.

Considérant le prix élevé du médicament, une négociation pancanadienne, à laquelle le Québec a participé activement, a été menée par les provinces pour obtenir un prix plus acceptable. Cette négociation a été couronnée de succès dans les derniers jours.

L'utilisation du ZolgensmaMC sera balisée par un critère d'utilisation défini par l'INESSS.

Citation :

« Je suis extrêmement heureux d'annoncer cette bonne nouvelle, qui était très attendue par les familles d'enfants au Québec atteints de l'amyotrophie spinale. Nous sommes sensibles aux conséquences de cette maladie sur la qualité de vie des patients, de même que sur leur développement et leur autonomie. C'est pourquoi j'ai tenu à tout mettre en œuvre pour devancer son inscription à la Liste de médicaments. »

Christian Dubé, ministre de la Santé et des Services sociaux

Faits saillants :

- L'amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire génétique rare. Elle constitue la principale cause génétique de décès chez les enfants en bas âge et se caractérise par une perte progressive et définitive des cellules qui contrôlent les muscles. Dans les cas les plus graves, les enfants présentent une faiblesse et une paralysie musculaires de plus en plus importantes, ainsi que des difficultés à avaler et à respirer.

Publication Index Santé : 2021-10-15 - Nombre de visites depuis la publication : 12583

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